Одно из важнейших предназначений фонда «Круг добра», созданного по инициативе президента Владимира Путина для лечения жизнеугрожающих заболеваний, в том числе, финансирование закупок незарегистрированных в России препаратов.
Ситуацию, возникшую в эти дни в Уфе можно назвать испытанием президентской инициативы: пациенту, который уже несколько месяцев получал лечение препаратом, республиканский минздрав перестал закупать препарат. При том, что РДКБ буквально в декабре подтвердила необходимость продолжения терапии.
Таким образом, жизнь Эмиля Альмухаметова опять становится под угрозой.
У Эмиля – ультра-редкое заболевание - нейрональный цероидный липофусциноз II типа(НЦЛ-II) — при котором поражаются клетки головного мозга. Сложность и особая ответственность в терапии заключается в том, что препарат с помощью инфузий вводится непосредственно в головной мозг. И прерывать терапию критично опасно.
По некоторым данным за последние 10 лет в РФ было выявлено около 90 детей с НЦЛ-II. В Настоящее время известно о 32 детях с этим диагнозом. Единственное средство, способное остановить развитие смертельной болезни - церлипоназа альфа – препарат, который замещает недостаток фермента трипептидилпептидазы 1 (TPP1) – появилось в 2017 году. Годовой курс лечения стоит порядка 50-60 млн рублей.
Фото: kremlin.ru
